1再生障碍性贫血传统治疗方案,疗效有限且费用昂贵,临床迫切需要经济有效的治疗方法
再生障碍性贫血(再障),是以骨髓造血减低和全血细胞减少为主要特征的骨髓造血功能衰竭性疾病。好发于青壮年和老年人群,虽然多数患者病程缓慢,但需要定期输注血液制品维持生命。我国血液制品资源紧张,使本病的治疗变得尤为困难,给患者和社会都带来了沉重的经济负担。免疫异常是目前公认的再障发病机制,免疫抑制治疗和造血干细胞移植是其主要治疗手段,但存在复发、严重肝、肾等重要器官*性以及继发肿瘤等问题,加之价格高昂,干细胞供者来源有限,并不能解决多数患者的治疗问题。近年来,有关再生障碍性贫血治疗的进步较少,TPO/MPL通路激动剂是少见新药,但其治疗再障疗程长,也仅能对部分患者有效,昂贵的价格并不能在我国广泛应用。因此寻找具有自主知识产权的廉价非专利药物,使我国大多数患者受益,是再生障碍性贫血治疗领域亟需解决的难题。临床生物信息学方法是解决包括再障在内疑难杂症的有效途径。自年起,表观精准治疗团队即着手进行各种类型再生障碍性贫血的研究,试图寻找经济、有效、*副作用轻微的治疗方案。
2骨髓内过多的“杂草”——脂肪细胞,也许是再生障碍性贫血的核心环节
“种子、虫子和土壤”学说,并不能解释再障发病机制的全部。一般认为,再生障碍性贫血常伴有免疫紊乱(虫子)或骨髓微环境(土壤)异常导致的造血干细胞/造血祖细胞(HSCs/HPCs)缺陷(种子)。现有研究大多